Autor INCTC

O Hemocentro de Ribeirão Preto recebeu em novembro a visita dos pesquisadores franceses Dr. Robert Seute e Dra. Auria Godard, da Aix-Marseille Université. Os cientistas ministraram duas palestras nos dias 3 e 5/11, às 13 horas, no Anfiteatro Vermelho da instituição.

O primeiro encontro, conduzido pelo Dr. Seute, teve como título “Investigating the role of KCNN4 in human erythropoiesis”. Já a segunda aula, ministrada pela Dra. Godard, abordou o tema “New insights into cellular defects of the erythroid niche in sickle cell disease”.

Os convidados são filiados ao Établissement Français du Sang Prévention Alpes Côte d’Azur-Corse, ao Centre National de la Recherche Scientifique (CNRS), ao Anthropologie Bio-culturelle, Droit, Éthique et Santé (UMR 7268) e ao Globule Rouge Laboratory of Excellence (GR-Ex).

A USP e o Hemocentro de Ribeirão Preto mantêm uma forte cooperação acadêmica com instituições francesas em diversas áreas do conhecimento. As iniciativas envolvem docentes, pesquisadores e alunos de pós-graduação no desenvolvimento de projetos sobre anemia falciforme, transplante de medula óssea e falência hematopoética.

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Um paciente com a doença falciforme que atinge 50 anos de idade pode representar um custo superior a R$ 1,5 milhão ao SUS ao longo da vida, considerando o tratamento convencional. Já o investimento necessário para o transplante de células-tronco hematopoéticas é estimado em cerca de R$ 72 mil, uma alternativa mais acessível, porém limitada pela necessidade de um doador de medula óssea compatível. Nesse cenário, uma nova possibilidade vem ganhando destaque com o avanço das pesquisas e o surgimento de produtos clínicos: a terapia gênica.

No terceiro capítulo da série sobre a doença falciforme, o Por dentro da Pesquisa aborda o tema “Terapia gênica para doença falciforme”, com o Me. Felipe Augusto Rós, doutorando do Laboratório de Investigação Médica em Patogênese e Terapia Dirigida em Onco-Imuno-Hematologia (LIM 31) da Faculdade de Medicina da USP (FMUSP), sob coordenação do Prof. Dr. Vanderson Rocha.

Atualmente, três principais estratégias se destacam entre os ensaios clínicos registrados na plataforma internacional clinicalTrials.gov: adição de β-globina terapêutica, indução de hemoglobina fetal (HbF) e correção da mutação da hemoglobina S (HbS). Essas abordagens utilizam três técnicas fundamentais: adição gênica, edição gênica e regulação pós-transcricional (shRNA).

A adição gênica é um dos métodos mais tradicionais. Nela, células-tronco hematopoéticas são coletadas do próprio paciente e modificadas em laboratório, onde genes terapêuticos são inseridos antes das células serem reinfundidas no organismo. Na edição gênica, em vez de adicionar um novo gene, o cientista modifica o DNA da célula utilizando a tecnologia CRISPR-Cas9. Essa técnica usa um RNA-guia para direcionar a enzima Cas9 a um ponto específico do genoma, promovendo um corte que permite aos mecanismos naturais de reparo celular corrigirem o DNA, abrindo caminho para o tratamento de diversas doenças genéticas.

Já a regulação pós-transcricional emprega o Short Hairpin RNA (shRNA), uma molécula artificial usada para silenciar a expressão de genes-alvo por meio da interferência de RNA. No laboratório, essas moléculas são inseridas nas células e, após a infusão no paciente, promovem o aumento da produção de hemoglobina fetal (HbF). Níveis elevados de HbF estão associados a uma forma mais branda da doença e a um melhor prognóstico clínico.

Até o momento, dois produtos de terapia gênica foram aprovados pela Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos, com potencial de cura clínica: o Casgevy e o Lyfgenia. Ambos têm custo estimado em até R$ 17 milhões e estão sujeitos à aprovação da Anvisa para uso no Brasil.

Ainda no primeiro episódio, ressaltamos o impacto que essa doença genética exerce no país e no mundo. O Ministério da Saúde estima que cerca de 100 mil brasileiros convivem com o problema. Os pacientes apresentam alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), que adquirem formato semelhante a uma foice, e convivem com dor, infecções recorrentes, inflamação crônica e desregulação do sistema imunológico.

Fique atento às próximas edições do Por dentro da Pesquisa! Os vídeos são publicados nas mídias sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro de Ribeirão Preto.

No segundo capítulo da série sobre a doença falciforme, o Por dentro da Pesquisa aborda o transplante de células-tronco hematopoéticas, uma alternativa para os casos mais graves e com alto potencial de cura. O tema foi apresentado pela Dra. Thalita Cristina de Mello Costa, médica assistente do Serviço de Transplante de Medula Óssea do Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto (HCFMRP-USP).

As células progenitoras hematopoéticas são capazes de se diferenciar em todas as células do sangue. A técnica consiste em destruir, com o uso de drogas quimioterápicas, a medula óssea do paciente, responsável pela produção das células sanguíneas defeituosas. Em seguida, são infundidas células-tronco da medula de um doador compatível, para que seja criada uma nova “fábrica” de células sanguíneas sadias.

O procedimento é coberto pelo Sistema Único de Saúde (SUS) desde 2015. Parte das evidências científicas que contribuíram para a incorporação na rede pública foi produzida em trabalhos realizados no CTC-USP, no Hemocentro de Ribeirão Preto e no HCFMRP-USP. O hospital foi pioneiro no Brasil, realizando o transplante ainda em 2003.

No primeiro episódio, ressaltamos o impacto que essa doença genética exerce no país e no mundo. O Ministério da Saúde estima que cerca de 100 mil brasileiros convivem com o problema, cuja média de sobrevida é de apenas 40 anos. Os pacientes apresentam alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), que adquirem formato semelhante a uma foice, e convivem com dor, infecções recorrentes, inflamação crônica e desregulação do sistema imunológico.

Na palestra “Transplante de células progenitoras hematopoéticas para tratamento da doença falciforme”, foram apresentados os avanços que trazem esperança de cura para a enfermidade, além dos novos projetos de pesquisa da USP e do Hemocentro de Ribeirão Preto.

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O Por dentro da Pesquisa apresenta uma série de três palestras com foco em dar relevância a um problema de saúde pública que afeta cerca de 100 mil brasileiros: a doença falciforme. A média de sobrevida é de apenas 40 anos, e o Ministério da Saúde estima que 4% da população seja portadora do traço falciforme no país.

A doença genética causa alterações nos glóbulos vermelhos (hemácias), tornando-os parecidos com uma foice. Os pacientes sofrem com infecções recorrentes, que representam a principal causa de morbidade, especialmente entre crianças. Além da inflamação crônica acompanhada de episódios de dor, os enfermos apresentam uma desregulação do sistema imunológico.

Os encontros vão mostrar iniciativas científicas desenvolvidas desde a bancada até a aplicação clínica, em parceria entre o Hemocentro de Ribeirão Preto, o CTC-USP e a USP. A primeira palestra é da biomédica Maria Luiza Arrojo e tem como título “Enxergando além do invisível: da pesquisa básica à realidade da doença falciforme”.

Durante o mestrado, a pesquisadora desenvolveu uma técnica inovadora e de baixo custo que permite analisar com precisão a presença de hemoglobina fetal (HbF) nos glóbulos vermelhos. A HbF é conhecida por indicar a gravidade da manifestação da doença, sendo que níveis mais elevados estão associados a um melhor curso clínico.

O trabalho representa um avanço na compreensão da doença genética e pode abrir novas perspectivas para terapias personalizadas e mais eficazes. O estudo foi orientado pelo Prof. Dr. Rodrigo Alexandre Panepucci, coordenador do Laboratório de Biologia Funcional do Hemocentro RP/CTC-USP, e integrou o Programa de Pós-Graduação em Oncologia Clínica, Células-Tronco e Terapia Celular da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP).

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O desenvolvimento da terapia celular possibilitou inovações em diferentes áreas da saúde, trazendo benefícios diretos à população. Um importante exemplo é o biocurativo 3D contendo células-tronco, destinado ao tratamento de feridas crônicas e queimaduras graves, criado pela startup In Situ. A Dra. Carolina Caliari está à frente da iniciativa, que desde o início contou com o apoio do Hemocentro de Ribeirão Preto e do CTC-USP.

O Por dentro da Pesquisa aborda o tema na palestra “Bioimpressão 3D para o desenvolvimento de biocurativos”. No encontro, a bióloga apresenta a trajetória desde o início, com a expansão das células mesenquimais, que possuem propriedades de regeneração, o desenvolvimento em bancada por meio da engenharia tecidual, com o uso de biomembranas como quitosana e xantana em camundongos, até o produto final, que utilizou inicialmente a primeira bioimpressora fabricada no Brasil.

O Mesencure® atua principalmente na cicatrização de lesões na pele refratárias aos tratamentos convencionais, reduzindo o tempo de recuperação e o custo do procedimento. A inovação está em fase de ensaio clínico e, portanto, ainda não está disponível no mercado para comercialização.

A bioimpressão 3D de células-tronco é realizada com uma base de hidrogel de alginato, que permite dar forma e também manter a sobrevivência das células, gerando a chamada Biotinta. A técnica possibilita escalabilidade e precisão ao processo.

Atualmente, a empresa possui mais dois produtos em fase de P&D (Pesquisa e Desenvolvimento): o Biogel, destinado ao tratamento de feridas menos complexas e cicatrizes, e o Bioenxerto 3D, voltado ao tratamento de recessão gengival. A startup tem o suporte da Fapesp, USP, Sebrae, do Hospital Israelita Albert Einstein, da Pluris Aceleradora e do Supera Parque de Ribeirão Preto.

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O avanço nos estudos voltados ao tratamento da esclerose sistêmica resultou em dois prêmios conquistados pelo biólogo Djúlio César Zanin em 2025. O pesquisador da Iuliu Hațieganu University of Medicine and Pharmacy, da Romênia, concluiu recentemente o doutorado no Programa de Imunologia Básica e Aplicada da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP) e atuou no Hemocentro de Ribeirão Preto/CTC-USP, sob orientação da Profa. Dra. Maria Carolina de Oliveira Rodrigues.

O trabalho “Autologous hematopoietic stem cell transplantation modulates epidermal-related inflammation/fibrosis mechanisms in systemic sclerosis patients” conquistou o primeiro lugar no 31º Encontro de Reumatologia Avançada, realizado de 29 a 31/05 em Ribeirão Preto, promovido pela Sociedade Paulista de Reumatologia. A iniciativa também recebeu o prêmio William Chahade no 42º Congresso Brasileiro de Reumatologia, realizado de 17 a 20/09 em Salvador, organizado pela Sociedade Brasileira de Reumatologia.

A esclerose sistêmica é caracterizada por lesões microvasculares associadas a diferentes graus de fibrose na pele e em órgãos internos. Os pacientes apresentam falta de ar, dores pelo corpo, manchas e dificuldade de locomoção, o que leva muitos a deixarem seus trabalhos e reduzirem o convívio familiar.

A inovação da pesquisa está na análise das melhorias clínicas na epiderme, a camada mais superficial da pele, relacionadas à fibrose e à inflamação proporcionadas pelo transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas, destacando o papel fundamental dessa estrutura na fisiopatologia da esclerose sistêmica. Estudos anteriores focavam na derme, camada abaixo da epiderme, mais espessa, vascularizada e elástica, que contém vasos sanguíneos, nervos, folículos pilosos e glândulas.

O transplante busca criar um novo sistema imunológico. As células-tronco são colhidas do próprio paciente, que em seguida passa por uma etapa de imunossupressão intensa para eliminar os linfócitos responsáveis pela doença. Posteriormente, as células-tronco são reinfundidas no organismo para restabelecer um sistema imunológico mais tolerante.

Desde o mestrado, Zanin investiga o papel de moléculas e células envolvidas no eixo patológico inflamação-fibrose em pessoas submetidas ao transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas. O procedimento é considerado uma opção terapêutica para casos graves e progressivo da enfermidade.

O médico Pedro Delghingaro Forti contribuiu com a perspectiva clínica no desenvolvimento do estudo. Ele cursa residência médica em Reumatologia no Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto (HCFMRP-USP) e tem como foco de atuação, além do tratamento, a coleta de dados relacionados ao procedimento. O pesquisador avaliou as informações obtidas antes e após o transplante e observou uma melhora rápida da fibrose cutânea em poucas semanas e meses.

🎥 Saiba mais no vídeo produzido pela TV Hemocentro RP!

O caminho da terapia celular passa por constantes aprimoramentos, sempre em busca de oferecer alternativas a pacientes que hoje não dispõem de opções terapêuticas eficazes. À frente desse trabalho, no Laboratório de Transferência Gênica do Hemocentro de Ribeirão Preto, está o Dr. Lucas Eduardo Botelho de Souza!

O Por dentro da Pesquisa apresenta as iniciativas coordenadas pelo pesquisador e sua equipe na palestra “Células T geneticamente modificadas para o tratamento de neoplasias”.

As células CAR-T são produzidas a partir de células T, que, em seu estado natural, nos protegem contra infecções e tumores. No entanto, elas podem perder a capacidade de reconhecer as células cancerígenas.

O cientista aborda o percurso que vai da bancada ao processo de produção em grau clínico, destacando os desafios para que essas células readquiram eficácia no combate a células específicas, como as das leucemias, dos linfomas e também de tumores sólidos.

Ampliar o acesso a essas terapias, que hoje têm custo elevado devido à personalização, é uma das missões do grupo. A expectativa é que, futuramente, os produtos de terapia celular cheguem ao SUS e estejam disponíveis gratuitamente para a população brasileira.

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A última edição do Podcast “Pesquisa Brasil”, da Revista Pesquisa Fapesp, traz uma entrevista com o Prof. Dr. Rodrigo Calado, diretor-presidente do Hemocentro de Ribeirão Preto e docente da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP -USP).

O tema da conversa é a iniciativa com as células CAR-T produzidas pela Instituição e o andamento do estudo clínico CARTHEDRALL, atualmente em fase II, que busca tratar 81 pacientes com leucemia linfoide aguda de células B (LLA) ou linfoma não Hodgkin de células B refratários, em cinco centros de referência brasileiros.

🎧 Ouça abaixo! A apresentação é de Fabrício Marques, e a produção, roteiro e edição são de Sarah Caravieri.

🔗 https://revistapesquisa.fapesp.br/fabrica-de-celulas-contra-o-cancer/

Você sabia que o Hemocentro de Ribeirão Preto completou 35 anos em 2025? A importância da Instituição na vida dos brasileiros vai muito além de promover o nobre ato da doação de sangue. Aqui, são formados pesquisadores de destaque e desenvolvidos tratamentos de ponta que chegam gratuitamente à população pelo SUS.

Na retomada da série Por dentro da Pesquisa, trazemos uma breve apresentação da coordenadora técnico-científica do Hemocentro RP, Dra. Virginia Picanço e Castro, realizada na última edição do “Curso de Verão: Genoma, Proteoma e o Universo Celular”, com uma visão geral das nossas atividades. O título é “O Hemocentro de Ribeirão Preto e sua relevância no cenário nacional”.

Na área assistencial, a Fundação é responsável por coletar, processar e distribuir sangue, hemocomponentes e hemoderivados para um terço do Estado de São Paulo, abrangendo mais de 230 municípios onde vivem mais de 5 milhões de habitantes. Além disso, oferece diagnóstico e tratamento a pacientes com patologias hematológicas e correlatas.

No ensino, a organização desenvolve programas educacionais que atendem desde estudantes do ensino fundamental até o pós-doutorado. Entre os exemplos consolidados estão a Casa da Ciência, com 25 anos de atuação junto a professores e alunos da educação básica, e os programas de Pós-Graduação em Oncologia Clínica, Células-Tronco e Terapia Celular da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP-USP), além do Mestrado Profissional em Hemoterapia e Biotecnologia.

O Hemocentro RP atua em diversas linhas de pesquisa. A instituição é sede do Centro de Terapia Celular (CTC-USP), do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Células-Tronco e Terapia Celular no Câncer (INCTC), do Núcleo de Terapia Celular (NuTeC), do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Terapia Oncológica de Precisão (INCT-TOP) e do Núcleo de Terapia Avançada (Nutera RP), a chamada “fábrica de células”.

Por suas instalações circulam mais de 150 profissionais que desenvolvem pesquisas apoiadas por diversas agências de fomento, como FAPESP, CNPq, CAPES, Finep, BNDES, OPAS, Pronon, Decit, Ministério da Saúde e Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação.

Ligado ao Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP, o Hemocentro RP tem como missão transformar ciência em benefício social, desenvolvendo tratamentos de ponta que impactam diretamente a saúde da população.

Fique atento às próximas edições da série Por Dentro da Pesquisa! Os vídeos são publicados nas redes sociais do CTC-USP e no canal do YouTube do Hemocentro de Ribeirão Preto.

No encerramento do II Colóquio Nutera, o gerente de operações do Núcleo de Terapia Avançada de Ribeirão Preto, Edson Lara Moretto, apresentou a palestra “Desafios regulatórios na implementação de um programa de terapia celular”. O farmacêutico destacou a trajetória, os principais pontos e as dificuldades enfrentadas pelo Hemocentro de Ribeirão Preto durante o Estudo Clínico CARTHEDRALL.

A iniciativa, financiada pelo Ministério da Saúde por meio do Programa para o Desenvolvimento do Complexo Industrial da Saúde (PROCIS), tem como objetivo tratar 81 pessoas com leucemia linfoide aguda de células B (LLA) ou linfoma não-Hodgkin de células B refratários, em cinco centros de referência brasileiros. O estudo busca verificar a segurança e a eficácia das células CAR-T, com a meta de disponibilizar futuramente a terapia de forma gratuita no SUS (Sistema Único de Saúde).

Durante a apresentação, foram abordados o pioneirismo da iniciativa em âmbito nacional e o processo de definição de critérios quanto à classificação do produto, ensaio clínico e provas de eficácia, além de aspectos relacionados à fabricação, controle de qualidade, questões éticas, precificação e acesso ao mercado.

A segunda fase do Estudo Clínico CARTHEDRALL, autorizada pela Anvisa, permite que os centros parceiros: Hospital das Clínicas da FMUSP, Beneficência Portuguesa e Hospital Sírio-Libanês, em São Paulo (SP); Hospital de Clínicas da Unicamp, em Campinas (SP); e o Hospital das Clínicas de Ribeirão Preto (HCFMRP-USP), também passem a recrutar e tratar pacientes. Saiba mais!

O II Colóquio do Núcleo de Terapia Avançada (Nutera), intitulado “Terapia Celular: realidade no combate ao câncer e perspectivas no tratamento das doenças imunes”, foi realizado no dia 14 de abril, no Hemocentro de Ribeirão Preto. O evento reuniu renomados pesquisadores que apresentaram e discutiram novas abordagens, estudos e tratamentos na área.

O rico material produzido durante o evento foi gravado na íntegra e agora está disponível, em formato de série, no canal do YouTube do Hemocentro RP.